2亿美金助力开发可负担得起的基因疗法 盖茨基金会参与投资

2019-10-29 编辑: 来源: 创鉴汇
基因疗法现正在成为可以治愈遗传性疾病的可行治疗方法。但是迄今为止,这些一次性治疗方法的价格都颇为昂贵,例如,诺华公司的Zolgensma(onasemnogene abeparvovec-xioi)用于治疗2岁以下儿童的脊髓性肌萎缩症,产品定价超过200万美元;bluebird bio的Zynteglo(autologous CD34-positive cells encoding beta-AT87Q-globin gene)用于治疗输血依赖性β-地中海贫血,产品定价超过150万欧元。

美国国立卫生研究院(NIH)和比尔及梅琳达•盖茨基金会(Bill&Melinda Gates Foundation)日前宣布,计划在四年内投资2亿美元,用于支持可负担得起的镰状细胞疾病(SCD)和HIV的基因疗法的开发。投资双方希望能够在未来7至10年内,在美国和撒哈拉以南非洲地区的国家开展相关药物的临床试验。NIH主任Francis Collins博士表示,他们将专注于药物的“可及性、可延展性和可负担性”。




NIH主任Francis Collins博士(图片来源:NIH官网)

毫无疑问,HIV和SCD都是重大疾病,特别是在撒哈拉以南的非洲,但两种疾病的机制存在很大差异。SCD是美国最常见的遗传性血液病,影响着约10万人。在全球范围内,约有1亿人携带SCD遗传性状,大约有500万人患有SCD。在这种疾病中,基因突变导致异常、扁平、镰刀形的红细胞产生。这些变形的红细胞在血液中的流动不像正常的红细胞那样容易,它们往往会粘滞并阻塞血液流动,从而导致慢性疼痛、贫血和器官损害。而,HIV是免疫系统的病毒感染,其中病毒感染T细胞。通常使用抗逆转录病毒疗法(ART)进行治疗,该技术能够将患者的病毒载量降低到无法检测的水平,从而消除病症和传染机会。

然而,NIH发现在这两种疾病的治疗方面有许多重叠之处。两种疾病都可以采用基于基因的治疗策略,此外,病毒载体的靶向性和有效性、基因靶向以及体内给药都是研究的重点。

专注于体内给药是NIH和盖茨基金会的长期目标。目前,Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics针对镰状细胞的基因疗法都已经进入了临床。但是,基因编辑是在体外进行的,这意味着必须从患者体内提取细胞,对其进行修饰并重新施用于同一个人。在美国,这是一个昂贵、且在制备上颇具挑战性的过程。因而这种疗法根本无法在撒哈拉以南的非洲地区进行部署或者生产。

因此,体内给药是更好的治疗选择,但是在体内编辑DNA的科学还不成熟。NIH和盖茨基金会旨在改变这种状况,例如,通过识别选择性修饰造血干细胞基因的方式。这笔资金将用于确定两种疾病的临床前和临床试验中的潜在治疗方法,并进行开发研究。除此之外,投资方还希望与非洲的组织结盟,合作将药物纳入后期开发。



盖茨基金会全球卫生项目总裁Trevor Mundel先生(图片来源:盖茨基金会官网)

盖茨基金会全球卫生项目总裁Trevor Mundel先生说:“近年来,基于基因的治疗方法已在罕见的遗传疾病和传染病领域取得突破性进展。但是,中低收入国家的人们根本无法获得这些突破性的疗法。通过与NIH和非洲各地的科学家合作,我们的目标是,确保这些治疗方法能够帮助最有需要的人们改善生活质量,并将基于基因的治疗带入全球公共卫生领域。”

参考资料:

[1] Gates Foundation and NIH to Pledge $200 Million to Develop Cheaper Gene Therapies retrieved October 28 2019 from https://www.biospace.com/article/gates-foundation-and-nih-pledge-200-million-to-fund-gene-therapies/

[2] NIH, Gates Foundation commit $200M to cure HIV, sickle cell retrieved October 28 2019 from https://www.fiercebiotech.com/biotech/nih-gates-foundation-commit-200m-to-cure-hiv-sickle-cell




本网站所有注明“来源:医诺医学”的文字、图片及音视频资料,版权均归医诺医学所有,其他平台转载需得到授权且注明:“来源:一诺医学”。本站所有转载文章系出于传递更多信息之目的,且明确注明来源和/或作者,不希望被转载的媒体和/或个人请与我们联系(0571-86635366),我们将立即进行删除处理。所有文章仅代表作者观点,不代表本站立场。

相关文章