Galmed 将启动在研肝病新药 Aramchol 的 Phase 3/4期临床!

2019-10-04 编辑: 来源:医诺医学 作者:略晓薛
致力于开发肝靶向 SCD1 调节剂 Aramchol 的临床阶段生物制药公司 Galmed Pharmaceuticals 近日宣布,将启动用于非酒精性脂肪性肝炎(NASH)治疗的在研新药 Aramchol 的 Phase 3/4 期 ARMOR 临床研究,旨在评估该药在非酒精性脂肪性肝炎(NASH)和肝纤维化患者中的有效性和安全性。该双盲,安慰剂对照的全球研究将在美国,欧洲,拉丁美洲和亚洲的约185个地点同时进行。

Aramchol (花生四烯酸酰胺胆酸) 是一类创新的脂肪酸和胆汁酸偶合物(fatty acid bile acid conjugate),能对肝内脂质代谢起到有益的调节作用。在动物实验中,它能有效地减少脂肪变性、炎症、以及纤维化这三大NASH的病理特征。 芳族聚酰胺对纤维化的作用是由脂肪变性的下调介导的,并且直接作用于人胶原生成细胞。 Aramchol 已经获得 FDA 授予NASH治疗快速通道指定资格。

ARMOR 研究将评估 Aramchol 在超重或肥胖,患有糖尿病前期或2型糖尿病的非酒精性脂肪性肝炎(NASH) 和 2-3 级纤维化受试者中的疗效和安全性。总共2000名受试者将按2:1的比例随机接受 Aramchol 300mg BID 或匹配的安慰剂。该研究包括两个部分。第一部分(基于组织学)研究中,将使用 Aramchol 或匹配的安慰剂治疗 1200 名受试者52周。基于组织学的数据将作为加速/有条件批准的监管规定提交营销授权申请的基础。第二部分(基于临床)研究中,所有受试者将继续进行相同的治疗分配,直到完成研究以确认临床疗效。

ARMOR 研究是基于 phase 2b 期结果和 FDA 指南设计的,旨在满足基于组织学的两个主要选择性终点:(i)NASH 解决且肝纤维化无恶化,以及(ii)纤维化改善而NASH并未恶化。满足这些终点之一有望使第一部分的研究成功。

研究的首席研究员 Arun Sanyal 教授评论说:“ Aramchol 通过对星状细胞的作用改善了NASH 和纤维形成驱动的代谢基础和脂毒性应激驱动。来自早期 Phase 2A 和 Phase 2B期试验的这些多重的有益作用以及出色的安全性、耐受性以及积极的数据证据为进行Phase 3/4 期试验提供了有力的依据。使用该类分子开发安全,耐受性良好且有效的活性 NASH 治疗药物的可能性令人感到兴奋,我期待参与该试验“。

该研究的首席研究员 Vlad Ratziu 教授评论说:“拥有一个具有如此高的获益/风险比的强效候选药物,并进入全球,跨国,主要,后期 NASH 试验,这种兴奋让我非常乐意分享。我们也期待与美国,欧洲以及NASH高度流行的西方国家以外的全球各地合作者合作。ARREST 是一项真正的全球性 Phase 2b 期临床试验,在中美洲和亚洲等地广泛招募受试者,由于大家对 Aramchol 的期望和兴趣,这应该有助于 Galmed 及时推动快速招募。”

Galmed 首席执行官 Allen Baharaff 表示:“为 NASH患者开发 Aramchol 而开始进行的 ARMOR 研究是一项重要里程碑。Aramchol 具有独特的作用方式,已转化为直接针对脂肪变性和纤维化的临床疗效,具有出色的安全性,并且有可能成为 NASH 的基石疗法。作为 NASH 最先进的候选治疗药物之一,我很高兴这项研究能够按时如期进行。我们期待在2021年第二季度之前快速完成注册,以期在2022年第四季度之前报告顶线结果。”

Galmed 先前公布了其 Phase 2b 期 ARREST 研究的结果,该结果随后在 AASLD 2018上发表。该研究的功效和安全性数据包括对NASH解决和纤维化改善的关键注册终点的显著影响以及出色的安全性,支持 Phase 3/4 期研究的启动。最近,Galmed 报告了一项研究的结果,该研究比较了每天使用 Aramchol 600 mg 一次和每天两次300 mg 的影响,研究显示每日两次 300mg 组的暴露量显著增加,结合先前在 Phase 2 期研究中观察到的剂量反应模式,该药每日两次的用法将具有进一步提高功效的潜力。




本网站所有注明“来源:医诺医学”的文字、图片及音视频资料,版权均归医诺医学所有,其他平台转载需得到授权且注明:“来源:一诺医学”。本站所有转载文章系出于传递更多信息之目的,且明确注明来源和/或作者,不希望被转载的媒体和/或个人请与我们联系(0571-86635366),我们将立即进行删除处理。所有文章仅代表作者观点,不代表本站立场。

相关文章