Precision生物跟吉利德基因编辑用于乙肝研究项目合作终止!

2020-07-07 编辑: 来源:医诺医学 作者:略晓薛
致力于采用新型专有 ARCUS? 基因编辑技术平台开发疾病创新疗法的临床阶段生物技术公司 Precision BioSciences 近日宣布,公司将重新获得HBV体内研究项目开发的全部权利和所有的体内研究数据。

Precision BioSciences 的HBV体内研究项目是通过采用基因编辑技术直接靶向 cccDNA和整合的HBV基因组,临床前数据表明ARCUS基因编辑技术可能是开发潜在HBV疗法有前途的方法。

据悉,Precision BioSciences 曾于 2018 年9月跟 Gilead Sciences 达成了一项采用专有 ARCUS? 基因编辑技术平台进行慢乙肝治疗研究开发的战略合作。在此次合作协议框架下,Precision BioSciences 将主要负责核酸酶的研发、制剂以及试验核酸酶的临床前评价,而 Gilead Sciences 则负责潜在疗法的临床研发和商业化。此外,Gilead Sciences 将全额资助这项研究和开发。

“这是一次卓有成效的合作,与一家传染病领域的全球领先者一起推进我们的 Arcus 基因组编辑技术和乙肝的潜在治愈方法,我们非常珍视这次机会。”Precision BioSciences 首席科学官 Derek Jantz 博士说到。

Precision BioSciences 方面还表示,从该合作中获得的主要知识以及如何开发针对肝脏的基因编辑治疗候选产品技术,都将直接适用于公司内部的一些正在进行体内研究的产品线。公司同时还表示虽然会重新考虑针对 HBV 治疗的新合作机会,但接下来的重心将会专注于内部正在开展的针对1型原发性高草酸尿症治疗的基因编辑项目的改进上,预计将在今年晚些时候提交临床候选。

根据双方达成的协议,合作结束后,自2020年9月4日起,Precision BioSciences 将重新获得该基因编辑用于慢乙肝项目的全部临床开发和商业化权利。

今年早些时候在2020年美国遗传与细胞治疗学会(ASGCT)年度会议上发表的临床前数据表明,优化的ARCUS核酸酶可有效靶向并降解cccDNA 达 75%,并伴随HBV感染原代人肝细胞中的乙肝表面抗原敲低。来自鼠类研究的数据还显示,在体内单次给药后,脂质纳米颗粒(LNP)传递的ARCUS核酸酶可编辑高达70%的HBV DNA靶标。(更多肝病新药研究信息敬请关注“肝脏时间”微信公众号)!





本网站所有注明“来源:医诺医学”的文字、图片及音视频资料,版权均归医诺医学所有,其他平台转载需得到授权且注明:“来源:一诺医学”。本站所有转载文章系出于传递更多信息之目的,且明确注明来源和/或作者,不希望被转载的媒体和/或个人请与我们联系(0571-86635366),我们将立即进行删除处理。所有文章仅代表作者观点,不代表本站立场。

相关文章